米国時間の火曜日（1月16日）、米バイオテクノロジー会社のヴァーテックス・ファーマシー（Vertex Pharmaceuticals）は公式サイトで、米食品医薬品局（FDA）が12歳以上の患者を治療するためのCasgevy療法を同日承認したと発表したβ地中海貧血症」（TDT）。
Casgevyは、福泰製薬とスイスのCRISPR治療会社が共同開発し、患者の骨髄から幹細胞を抽出し、実験室で細胞中の遺伝子を編集することで、分子「はさみ」を使って遺伝子の欠陥部分を剪定し、最後に患者の体内に戻し、機能性ヘモグロビンを産生する。
FDAは1カ月前、鎌状細胞病（SCD）の治療にフォタイ製薬の遺伝子療法を初めて承認し、世界初の「遺伝子はさみ」CRISPR療法として発売された。当時、同社はTDT適応症が承認される日は2024年3月30日付近と予想していた。これは、FDAの行動が予想より2カ月以上も早くなったことを意味している。
VertexのReshma Kewalramani最高経営責任者は最新の公告で、FDAがSCDの治療にCasgevyを歴史的に承認したのに続き、今ではTDTの治療にもっと早く承認されたことは非常にエキサイティングだと書いている。
福泰製薬はプレスリリースの中で、TDTは深刻で生命に危険な遺伝性血液疾患であり、患者は一生頻繁な輸血と鉄キレート剤を用いた治療を必要とする可能性があると紹介した。貧血のため、患者は疲労と呼吸の短さを感じ、赤ちゃんは発育の遅れなどの問題が発生する可能性があり、患者の死亡年齢の中央値は37歳である。
ボストン小児病院のデータによると、世界では10万人以上がTDTを患っていると推定されており、そのうち米国では少なくとも1200人の患者がいる。Kewalraman氏は「TDT患者は新たな根治選択を得る価値があり、待っている条件に合った患者に療法が届くことを期待している」と付け加えた。
SCDと同様に、これまでTDTを臨床的に根治する唯一の方法は造血幹細胞移植であり、薬物革新の発展も比較的に遅い。今では、遺伝子治療がこの病気を治療する新しい手段になっている。1週間前、サウジアラビア食品医薬品管理局（SFDA）はCasgevy治療SCDとTDTの上場許可を授与した。
しかし、Casgevyの定価も非常に高く、患者1人あたりの治療費は220万ドルに達する。これについて、OppenheimerアナリストのHartaj Singh氏は、データによるとCasgevyの効果は高く、ピーク売上高は4億ドル近くになると予想していると述べた。
分析によると、遺伝子療法は疾病の根源に対して治療を行うことができ、甚だしきに至っては治癒の効果を達成することができ、しかも発展は迅速に多種の疾病領域に用いることができ、あるいは医薬領域の新しい章を開くことができる。2030年までに世界の遺伝子編集市場規模は360億ドルに達し、複合年成長率は22.3%に達すると予測する研究機関がある。
昨年、ナスダックに上場した福泰製薬の株価は累積的に40%上昇し、今年はこれに基づいて7.5%以上上昇した。火曜日の終値までに、同社の時価総額は1127億3000万ドルで、多国籍製薬大手セノフィに迫る。