米東時間の金曜日、米医薬大手ファイザーは、米食品医薬品監督管理局（FDA）が同社が血友病を治療する遺伝子療法を承認し、同社初の米国で承認された遺伝子療法になったと発表した。米株式市場では、ファイザーの株価が1%近く上昇した。
血友病は先天性出血性疾患の一種であり、一般的に凝固因子の異常によるものであり、発病すると一生を伴う。その特徴は凝血時間が延長され、生涯に軽微な創傷後出血傾向があり、重症患者は明らかな外傷がなくても「自発性」出血が発生することができる。
FDAが承認したこの遺伝子療法は、中等度から重度の血友病Bを患う大人のためのBeqvezと呼ばれている。Beqvezは、患者が凝血因子IXを産生し、出血を防ぐことができるようにする使い捨て治療法である。この凝固因子IXと呼ばれるタンパク質がなければ、血友病B患者は怪我をしやすくなり、出血が頻繁になり、持続時間が長くなる。
試験では、標準的な治療法より優れていることが証明され、毎週または毎月の定期的な静脈注射薬の必要性が減少した。Beqvezは医療介入と治療負担を減らすことで、血友病B患者の生活を変える可能性がある。
ファイザー社のスポークスマンによると、同療法は今四半期中に処方箋を通じて条件に合った患者に提供され、保険やその他の割引を問わず、1剤あたり350万ドルと高く、これまでの米国で最も高価な薬物の1つだという。
ペンシルベニア大学医学部血友病血栓形成総合プロジェクト主任のアダム・カーカー氏は金曜日、「多くの血友病B患者は、定期的な注入因子IXの費用と生活様式の妨害、および自発的な出血事件に直面しており、これらの問題は苦痛な関節損傷と行動問題を引き起こす可能性がある」と述べた。
Cuker氏は、ファイザーの薬物は長期的な医療と治療負担を減らすことで、患者に変革的な影響を与える可能性があると付け加えた。
世界血友病連合会のデータによると、世界中で3万8000人以上が血友病Bを患っているが、Beqvezを負担できる人は少ないだろう。
この承認はファイザーにとって重要な一歩であり、同社は昨年の新型コロナビジネスの急速な下落後に再び足場を置こうとしている。同社はすでに抗がん剤やその他の疾病分野の治療に重点的に力を入れており、ビジネスの衰退を逆転させるのを支援している。
ファイザーは急速に成長する遺伝子や細胞療法分野に投資する少数の企業の1つであり、これらの使い捨て、高コストの治療は患者の遺伝源や細胞に対して、病気の進行を治癒したり、著しく変えたりする。一部の健康専門家は、これらの治療法が慢性病を管理するための伝統的な終身治療に取って代わると予想している。
BeqvezはオーストラリアのCSL Behring社のHemgenixと競合する。後者はFDAが承認した初の血友病B遺伝子療法で、2022年に発売され、価格も1剤あたり350万ドル。
注目すべきは、一部の衛生専門家は、高いコストと物流問題などの要素がHemgenixと別の承認された血友病A遺伝子療法の採用を制限していると述べている。