「研究開発のブラックホール」とされるアルツハイマー病（AD）薬の開発が加速しており、もう一つのAβ薬の承認が間近に迫っている。
米国食薬監局（FDA）の外周と中枢神経系薬物諮問委員会は現地時間6月10日、早期症状性アルツハイマー病の治療にDonanemabを使用する生物製品の許可申請に関する会議の結果を発表し、委員会は11：00の票数で同薬物の有効性に同意し、リスクより利益を得ることに同意した。
この結果はDonanemabがFDAの正式承認を得るために道を開き、AD治療分野にも新たな希望をもたらし、次はFDAの正式承認を待つことになる。
Donanemabは礼来が開発したAβ単抗であり、βアミロイド亜型N 3 pGと結合することができ、それによって患者の脳中のアミロイドプラークの除去を促進する。
礼来は2021年10月に2期研究のデータに基づいてDonanemabの上場申請を提出したが、2023年1月にFDAに拒否された。礼来氏は4カ月ぶりに3期の研究を無事に終えた後、FDAにこの薬の発売を申請した。
Donanemabの研究データを見ると、認知機能の低下を減らす上で顕著な治療効果がある。全体群（n=1736）において、Donanemab群患者のAD総合評定量表（iADRS、患者の認知能力と生活自己管理能力を評価する）スコアと臨床痴呆評定量表（CDR-SB、患者の認知能力を評価する）スコアの低下速度はプラセボ群と比較してそれぞれ22%と29%減少した。
ADは進行性で不可逆的な神経退行性疾患であり、病歴が緩やかで発病が隠れ、60歳以上の高齢者に多発する。
AD発病機序は複雑で、主にアミロイドカスケード仮説、Tau蛋白質リン酸化仮説、コリンエネルギー仮説を含み、その中のアミロイドカスケード仮説はβ類アミロイド（Aβ）の脳内堆積がAD病理変化の中心段階であり、一連の病理過程を誘発し、Aβ堆積をさらに促進し、それによってカスケード式増幅反応を形成することができると考えている。
現在、米国FDAは2種類のAβ薬物を承認しており、それぞれ渤健のアドゥナ単抗と衛材のLecanemab（レンカナ単抗）であり、承認された期間はそれぞれ2021年、2023年である。しかし、アドゥナ単抗は患者の利益を無効にする十分な証拠がないため、患者の利益を得ることができることを示している。しかし、ランカナイ単抗はAD治療に効果があり、米国FDAから20年ぶりに完全に承認されたAD薬物となり、Aβ仮説の有効性を実証し、同時にAD治療の新世界の扉を開いた。特筆すべきは、レンカナイ単抗は2024年に中国上場を承認されたことだ。
現在、AD分野には巨大な治療需要が存在し、Aβ薬物コースは風が立ち、多くの薬企業が配置されている。現在、恒瑞医薬（600276.SH）2023年年報によると、同社がアルツハイマー病に対して開発した革新薬抗Aβモノクローナル抗体SHR-1707は2期臨床研究中である。
しかし、Aβ薬物によく見られる副作用は患者に脳水腫（ARIA-E）及び脳出血（ARIA-H）などの症状が現れ、患者の治療予後に影響を与え、どのように副作用の発生を下げ、関連リスク要素を探索するかは依然としてこの薬物の探索の重点である。