米国食品医薬品局（FDA）は現地時間の木曜日（3月14日）、中等度肝線維化非アルコール性脂肪肝炎（NASH）の治療にRezdiffraを承認したと公式サイトで発表した。
非アルコール性脂肪性肝疾患（NAFLD）はめったにお酒を飲まない人や全くお酒を飲まない人の肝臓疾患であり、一部のNAFLD患者は非アルコール性脂肪性肝炎（NASH）を患っている可能性があり、NASHは深刻な脂肪肝疾患であり、脂肪が肝臓に沈着し、肝臓の腫脹と損傷を招く。
NASHは肥満、糖尿病、高脂血症などの代謝症候群と密接に関連しており、悪化する可能性があり、深刻な肝臓傷跡（肝線維化）、さらには肝硬変や肝がんを引き起こす可能性があり、この損傷は大量のアルコール使用による損傷と似ている。
FDAのプレスリリースによると、米国では約600万人から800万人がNASHを患い、中等度から重度の肝臓の傷跡を伴っているという複数の統計的推定があり、さらに増加すると予想されている。
Rezdiffraという薬は肝臓内の甲状腺ホルモン受容体を活性化させ、脂肪分解代謝を促進し、脂肪蓄積を減らすことができる。
FDAが初めて承認
これに先立ち、1日1回経口投与されたRezdiffraはFDAの画期的療法、ファストパス、優先審査の資格を獲得し、木曜日に「加速審査」プログラムを通過することに成功し、この分野の「first-in-class」（創始）薬となった。
これに先立ち、NASHの治療案は、健康的な食事、適切なトレーニングなど、生活様式を変えることに重点を置いている。FDA高官のNikolay Nikolov氏は、Rezdiffraの承認は初めて患者に食事と運動以外の治療選択を提供すると書いている。同機構は、薬物治療と食事と運動を結びつける必要があると強調した。
薬効については、FDA承認の根拠として、Rezdiffraの54カ月間続く3期臨床試験が行われている。この臨床試験の52週間前の生検評価によると、それぞれ25.9%と29.9%の80 mgと100 mgの薬物群の患者がNASH症状の消失を実現し、肝線維化は悪化しなかったが、プラセボ群のこの割合は9.7%だった。
また、薬物グループの患者はそれぞれ24.2%と25.9%が線維化の少なくとも1段階の改善を実現し、NAFLD活動スコアは悪化せず、プラセボグループの割合は14.2%にすぎず、NASH患者の中でFDAが提案した2つの主要な終点を達成した初の3期臨床試験でもあった。
また別の百億市場を開くかもしれません
メディアは、この薬が数十億ドルの市場を開く可能性があると分析している。一方、研究会社Vision Research Reportsのデータによると、2030年には160億ドルを超える世界市場になると予測されている。同社はまた、他の多くの薬企業も力を入れており、まだ突破できていないと述べた。
Evercore ISIアナリストのLiisa Bayko氏は、Rezdiffraのピーク時の年間売上高が50億ドルを超えると推定している。このニュースを受けて、研究開発会社のマドリーガル・ファーマシー（Madrigal Pharmaceuticals）は20%以上上昇し、株価は昨年5月以来の高値を更新する見込みだ。
Leerink PartnersアナリストのThomas J.Smith氏はまた、Rezdiffraは幅広い患者集団をカバーしており、患者の病気を診断するために肝生検を必要としないことをラベルに示していると述べた。William BlairアナリストのAndy Hsieh氏も、肝生検の要求がないことは確かに重大なメリットだと述べた。