11월 7일발 중국넷소식 (기자 가옥정): 일전, 세계 선두의 혁신의약건강기업 사노피6가 박람회에 가서 집단혁신도관 및 면역 등 분야의 여러가지 동종 첫 돌파성제품을 휴대하고 모습을 드러냈다. 그중 세계 최초로 혈우병분야에 응용된 siRNA요법은 혁신약물 Fitusiran과 최근 폼페이병치료에 사용되는 신세대 효소대체치료 (ERT & amp) 약물을 연구하고있다.reg;특히 언급할 만하다.
혈우병은 평생 지속되는 유전성 출혈성 질환으로 환자는'유리인간'으로 불리며 체내에 특정 응혈인자가 태생적으로 부족해 평생'혈류가 멈추지 않는'고통을 동반하는 것으로 알려졌다.희귀병 중 가장 큰 병종인 우리나라의 혈우병 유병률은 대략 (2.73-3.09) / 10만 명이다.
현재 혈우병의 표준요법은 일주일에 2~3회 예방적인 응혈인자 정맥주사를 진행하지만 환자는 여전히 주입빈도가 높고 치료의존성이 낮으며 지속적으로 충분한 예방치료를 보장할수 없어 장애률이 높은 등 문제에 직면하여 거대한 미만족수요가 존재한다.사노피의 신약 피투시란은 혈우병 A/B형 환자에게 획기적인 예방 치료 방안을 제시했다.피투시란은 세계 최초이자 유일한 siRNA 혈우병 치료제로 표준 인자 예방 치료보다 주사 빈도가 90% 이상 줄어든 것으로 알려졌다.
남방의과대학 남방병원 혈액과 손경 교수는 피투시란은 모든 유형의 혈우병 환자에게 사용할 수 있는 예방적 치료 방안으로 억제물을 동반하거나 동반하지 않는 A형과 B형 혈우병 환자에게 효과가 있으며 항응고효소 III 수준을 낮춰 연간 출혈률을 최고 90% 낮출 수 있다고 말했다.
"피투시란은 현재 주 3~4회 정맥주사의 일반적인 치료법보다 연간 최소 6회의 피하주사만 하면 돼 환자의 치료 부담을 크게 낮춘다."의료인으로서 혈우병 치료 기술의 업그레이드 반복을 보고 기뻐했다.그녀의 견해에 의하면 예방치료는 수요에 따라 치료하는것보다 장애를 방지하는데 더욱 효과적이다.
혈우집 창시자 회장이자 베이징혈우집 희귀병 사랑센터 이사장인 관타오는 중국 혈우병의 치료, 특히 치료제 방면에서'불사'에서'아프지 않음'으로 변화를 겪었으며, 다음에는'불잔'을 추구할 것이라고 말했다."충분한 예방치료는 혈우병의'불구'를 실현하는 유일한 방법이다.피투시란은 약을 편리하고 쉽게 사용할 수 있도록 해 환자의 진료 정상을 전복적으로 바꾸고 혈우병 예방치료에 새로운 기원을 열었다"고 말했다.
연구 중인 신약 Fitusiran 외에도 사노피의 차세대 폼페이병 치료에 사용되는 효소 대체 치료 (ERT) 약물인 내이찬 & amp;reg;또한 박람회를 빌어'전시품'에서'상품'으로 화려한 변신을 완성했다.나이스찬 & amp;reg;작년에 박람회에 처음으로 모습을 드러냈는데, 이번 박람회 전야에 중국에서 비준을 받았다.
공개된 자료에 따르면 폼페이병은 일반적으로 글리코겐 축적병 Ⅱ형을 가리키는데, 이 병의 신경계 표현은 주로 운동장애이며, 사지근 무력, 근위축 가성 비대 등 근병 표현으로 많이 나타난다.복단대학 부속 화산병원 신경내과 주임의사 조중파의 소개에 따르면 폼페이병은 일종의 상염색체은성유전병이며 환자수가 극히 적은 초희귀병이기도 하다.제때에 치료하지 않으면 여러 기관, 시스템의 불가역적인 진행성 손상을 초래할 수 있어 휠체어와 호흡기에 장기간 의존해야 하고 조기 사망을 초래할 수 있다.
지난 10월 사노피의 차세대 효소대체치료(ERT) 약물인 내이찬®중국 국가약품감독관리국 (NMPA) 의 비준을 받아 폼페이병 환자의 장기 치료에 쓰인다.소개에 따르면 내이찬 & amp;reg;FDA가 수여한"획기적인 치료법"칭호를 받았는데, 그 15배의 효소 환적 매체 수준은 세포의 효소 섭취를 증가시킬 수 있고, 폼페이 환자의 호흡과 운동 기능을 더욱 잘 개선할 수 있으며, 안전성이 양호하여 차세대 표준 치료 방안이 되기 위한 것이다.
상해교통대학 의학원 부속 상해아동의학센터 교수 부립군은 다음과 같이 직언했다. 폼페이병환자는 치료를 받고 질병의 진전을 지연시킬 때 더욱 혁신적인 약물이 그들에게 더욱 좋은 삶의 질을 가져다주고 리익을 가져다줄수 있기를 기대한다.참을성에 대해 칭찬하다 & amp;reg;중국에서 비준을 받은 푸리쥔은 임상 데이터에 따르면 내이찬 & amp;reg;글리코겐을 제거하고 폼페이 환자의 호흡기능과 운동능력을 개선하며 폼페이 환자의 삶의 질을 향상시키기 위해 표적으로 더 효율적으로 섭취할 수 있다."폼페이병의 차세대 ERT 약물 내이찬을 보게 되어 기쁘다 & amp; reg; 중국에서 비준을 받았는데, 박람회라는 플랫폼을 통해 대중에게 폼페이병과 폼페이병의 새로운 치료법을 알려주기를 희망한다."
사노피특약 중국구 총경리 사리연은 다음과 같이 표시했다. 내이찬이 중국에서 비준을 받음에 따라 중국폼페이병환자는 새로운 변혁성료법과 새로운 희망을 얻게 된다.나이잔은 또한 중국에서 사노피의 희귀병 포트폴리오를 확장했다. 지금까지 고셰병, 폼페이병, 파브레병, 점도당 저장증 I형 등 용해효소체 저장증과 다발성 경화와 점동증 등 신경과학 질병을 포괄하고 있다."앞으로 사노피는 희귀병 제품 라인을 지속적으로 증강하고 중국 환자를 위해 혁신적이고 고품질의 약품을 도입할 것이며, 또한 여러 방면과 손잡고 예방퇴치를 포괄하는 생태계를 구축하여 희귀병 환자가 건강의 도전에 직면하고 생명의 광채를 되찾을 수 있도록 도울 것이다."
박람회는 혁신적으로 협력하고 기회를 함께 찾는 개방적인 플랫폼으로서 희귀병환자도 기타 대중과 마찬가지로 새로운 시대에 건강을 공유해야 한다.치료법 혁신뿐만 아니라 획기적인 정책 메커니즘 혁신이 있어야만 약물의 접근성과 부담을 보장할 수 있고, 최종적으로 환자가 지속적인 이익을 얻을 수 있도록 도울 수 있다.이번 박람회에서 사노피는 또 코덕희귀병센터가 여러 희귀병령역의 권위있는 전문가들과 련합하여 공동으로"중국희귀병립법보장탐색창의행동"을 발기하여 제품, 제도 이중혁신으로 광범한 희귀병환자들을 위해 희귀병보장"중국모델"을 모색하는데 조력했다.