2月4日、マーサドン社はPD-1抑制剤パボリビーズ単抗が中国国家薬品監督管理局（NMPA）からギシタビンとシスプラチンを併用した局所晩期または転移性胆道癌（BTC）患者の第一線治療に使用することを承認されたと発表した。今回の新適応症の承認は、世界III期臨床試験KEYNOTE-966のデータに基づいている。
胆道悪性腫瘍は胆管上皮細胞に由来する悪性腫瘍であり、早期診断が困難で、根治性切除率が低く、再発率が高いなどの特徴がある。胆道癌は主に胆嚢癌と肝内外胆管癌を含む。そのうち、肝内胆管癌は肝細胞癌に次ぐ第2位の原発性肝癌であり、原発性肝癌の約10%~ 15%を占めている。
「胆道癌は高度な侵襲性を有する腫瘍である。発病隠匿のため、初期症状は明らかで典型的ではなく、しかも進展は迅速で、確定診断時の胆道癌患者の多くはすでに末期段階に達している。残念なことに、末期患者は限られた治療選択に直面しており、5年間の生存率は約5%未満で、新しい治療手段と薬物の突破を急ぎ必要としている」KEYNOTE-966研究中国の主要研究者、中国薬科大学付属南京天印山病院の秦叔教授。
KEYNOTE-966研究はランダム、二重盲検、プラセボ対照の国際マルチセンターIII期臨床研究であり、PD-1免疫検査点抑制剤パボリビーズ単抗連合ギシタビンとシスプラチン（GC）化学療法方案を評価し、GC方案の第一線治療末期または切除不能な胆道癌患者の治療効果と安全性を比較することを目的とする。
マーサ東グローバル上級副総裁兼中国の田アンナ総裁は、「近年、胆道悪性腫瘍の発病率は上昇傾向にあり、末期患者の治療選択は限られている。より多くの発病率と死亡率が高く、全体的な生存率が低く、治療難度が高い悪性腫瘍をカバーし、より速いスピードで癌患者により多くの革新的な治療選択をもたらすことに力を入れる」と述べた。
現在までに、パボリビーズ単抗はすでに中国で13項目の適応証を承認され、メラノーマ、肺癌、食道癌、結腸直腸癌、頭頸部癌、胃癌、肝臓癌、乳癌、胆道癌及びMSI-H実体腫瘍領域の治療をカバーしている。