현지시간으로 화요일 (1월 16일), 미국 생물기술회사 복태제약 (Vertex Pharmaceuticals) 은 공식사이트에서 미국식품의약국 (FDA) 이 이날 그 Casgevy 요법을 12세 이상 환자를 치료하는데 사용하는"수혈의존성을 비준했다고 선포했다.β지중해빈혈증'(TDT).
캐스지비는 포테이토제약이 스위스의 크리스퍼 치료사와 공동 개발해 환자의 골수에서 줄기세포를 추출한 뒤 실험실에서 세포 속 유전자를 편집하는 분자'가위'를 이용해 유전자의 결함 부분을 잘라낸 뒤 나중에 다시 환자에게 수혈함으로써 기능성 헤모글로빈이 생성되는 것으로 알려졌다.
한 달 전 FDA는 복태제약의 유전자요법을 낫상세포병(SCD) 치료에 처음 승인해 세계 최초로'유전자가위'크리스퍼 요법 시판 승인을 받았다.당시 회사는 TDT 적응증 승인일이 2024년 3월 30일 인근일 것으로 예상하기도 했다.이는 FDA의 행동이 예상보다 두 달 이상 앞당겨졌다는 것을 의미한다.
Vertex의 CEO Reshma Kewalramani는 최근 발표에서 FDA가 SCD 치료를 위해 Casgevy를 역사적으로 승인한 데 이어 이제 더 일찍 TDT 치료를 승인했다는 것은 매우 흥미롭다고 썼다.
복태제약은 보도자료에서 TDT는 엄중하고 생명을 위협하는 유전성혈액질병으로서 환자는 평생 빈번한 수혈과 철집게합제를 사용하여 치료해야 할수도 있다고 소개했다.빈혈로 인해 환자는 피로와 호흡이 짧아지고 아기가 발육이 느려지는 등의 문제가 발생할 수 있으며 환자의 사망 연령은 중위수가 37세이다.
보스턴 어린이 병원에 따르면 전 세계적으로 10 만 명 이상이 TDT를 앓고 있으며 그 중 미국에는 적어도 1200 명의 환자가 있습니다.케왈라만은 "TDT 환자들은 새로운 근치 선택을 받을 가치가 있으며, 기다리고 있는 적합 환자들에게 치료법이 전달될 것으로 기대한다"고 덧붙였다.
SCD와 마찬가지로 그전에 TDT를 림상근치하는 유일한 방법은 조혈모세포이식이였고 약물혁신발전도 비교적 완만했다.오늘날 유전자 치료는 이 질병을 치료하는 새로운 수단이 되었다.사우디 식품의약국 (SFDA) 은 일주일 전에 Casgevy 치료 SCD와 TDT에 대한 출시 허가를 부여했다.
그러나 Casgevy의 가격도 매우 비싸서 환자 한 명당 치료 비용이 220만 달러에 달한다.이에 대해 투자은행 Oppenheimer 애널리스트 Hartaj Singh는 자료에 따르면 Casgevy 효과가 좋으며 최고 매출이 4억 달러에 육박할 것으로 전망했다.
유전자 요법은 질병의 근원에 맞게 치료할 수 있고 완치 효과까지 얻을 수 있으며 다양한 병증 분야에 빠르게 사용될 수 있도록 발전하거나 의약 분야의 새로운 장을 열 것으로 분석된다.어떤 연구기관은 2030년까지 전 세계 유전자편집시장규모가 360억딸라에 달하고 복합년성장률이 22.3% 에 달할것으로 예측했다.
지난해 나스닥에 상장된 푸타이제약의 주가는 40% 급등했고, 올해는 이를 바탕으로 7.5% 이상 더 올랐다.화요일 장 마감 현재 회사의 시가총액은 1127억 3천만 달러로 다국적 제약사 사노피에 육박했다.