12月9日〜11日、世界血液学最大の学術盛会の一つとして、米国血液学会（ASH）年次総会が順調に開催され、今回の大会には百済神州の24編が収録され、そのうち3編が口頭報告を行った。複数の研究結果の発表に伴い、百済神州核心自主開発製品百悦沢&amp ;reg;（ゼブチニ）は同類の最適BTK阻害剤としての優位性が再び国際学術界に認められた。同時に、百済神州の他の2つの自主開発した差異化パイプラインBCL-2阻害剤sonrotoclax、BTK CDAC BGB-16673も臨床試験で優れた研究データを取得し、さらに百済神州の血液腫瘍治療におけるリード地位と強い潜在力を示した。
今回のASH会議で、百済神州はゼブチニの3つの重要なデータ展示を公表し、その中には世界3期の「頭対頭」ALPINE研究の3年間のフォローアップ期間の結果が含まれている。データによると、再発性または難治性慢性リンパ球白血病（CLL）/小リンパ球リンパ腫（SLL）患者の治療において、中位フォローアップ39カ月時に、ゼブチニはイブチニに対して持続的な無進展生存期間（PFS）優位を示し、3年間のPFS率はそれぞれ64.9%と54.8%（HR：0.68、P＝0.0011）であった。
今回発表されたALPINE研究の延長フォローアップにより、ゼブチニ群の3年間のOS率数値は対照群より高かった。ゼブチニグループとイブチニグループの3年間のOS率はそれぞれ82.5%と79.6%で、ゼブチニグループは潜在的により優れたOS傾向を示し、ゼブチニグループの死亡者数は少ない（HR：0.75、p＝0.098）。また、ゼブチニはイブチニよりも有利な安全性と耐性を示し続けている。
治療手段の進歩のおかげで、現在、CLL患者の総生存期間（OS）は一般的に長いため、臨床試験ではPFSは「金標準」となり、OS自体は主要な終点ではない。3年以上の追跡期間を経て、ALPINEデータはゼブチニがイブチニより優れた治療効果とより優れた安全性の特徴を備えていることを改めて証明した。ALPINE研究を含む2つの世界3期臨床試験の積極的なデータにより、米国FDAはCLL/SLL成人患者の治療にゼブチニを完全に承認した。
頭対頭研究など多くの適応症の中で卓越したかつ永続的な安全性と有効性を示したことに基づいて、ゼブチニは世界的な商業化版図に深く入り込み続け、現在65を超える国際市場で承認されており、適応症の承認が最も多く、配置が最も広いBTK阻害剤でもある。2023年第3四半期、ゼブチニの世界販売総額は累計8億7700万ドルで、第三者の予測によると、ゼブチニは今年、新人の「10億ドル分子」に衝撃を与える見込みだ。
今年のASH会議では、百済神州は研究製品BCL-2阻害剤sonrotoclax、BTK CDAC BGB-16673などを含む核心製品の臨床進展を展示し、血液学分野での会社のリードをさらに固めた。
潜在的な「同類最適」BCL−2阻害剤としては、すでに発売されているBCL−2阻害剤ビナクラに比べて、sonrotoclax半減期がより短く、薬物蓄積がなく、より良い安全性特徴をもたらすことが期待されている。現在、sonrotoclaxの臨床配置は広く、臨床試験には600人以上の患者が入組し、多種の適応症の中で差別化の有効性と安全性を得ている。
差別化された革新パイプライン、強大なグローバル開発能力と広い臨床配置によって、百済神州はすでに全方位一体化のグローバル自主能力を確立し、革新薬物の開発を加速し、薬物の可用性を拡大し、次の革新研究開発の波に入った。（燕雲）