최근 100년 동안 알츠하이머병 (AD) 은 의약 연구 개발 분야의 투입'블랙홀'로 간주되어 왔으며, 신약 실패율이 가장 높은 세분화된 코스 중의 하나이며, 수많은 다국적 약품 기업과 스타 바이오테크가 앞뒤를 가리지 않고 있지만, 잇달아 삿대질을 하고 있다.
최근 릴리가 주목받는 신약 도나네맙이 11: 0의 표차로 미국 FDA 약물자문위원회를 통과했다. 이는 심사위원들이 이 신약이 초기 알츠하이머 환자에게 위험보다 더 큰 이득을 준다고 만장일치로 인정했다는 의미이기도 하다.
한 알츠하이머 환자 가족은 화샤시보에"현재 알츠하이머를 치료하는 약물은 매우 제한적"이라며"환자의 병세는 거의 되돌릴 수 없는 일로가 깊어지고 있다"며"가족에게도 스트레스가 매우 크다"며"더 많은 효과적인 약물이 나오기를 바란다"고 말했다.
수천억 달러 규모의 연구 개발'블랙홀'
미국 주식 시장을 오랫동안 지켜본 한 의약 투자자는 일반적으로 FDA는 약물 자문위원회의 투표 결과를 진지하게 참고할 것이며, 릴리의 이 약이 상장 승인을 받는 것이 눈앞에 다가올 것이라고 말했다.
도너마브는 2023년 7월 6일 위재와 보젠이 공동 개발한 알츠하이머 신약 르켐비(Leqembi·론카네 단항)가 출시된 이후 FDA의 완전 승인을 받은 두 번째 AD 신약이 될 전망이다.현재 릴리의 시가총액은 8000억 달러를 넘어 사상 최고치를 기록하고 있다.
알츠하이머병은 오랫동안 의약 개발의"천갱"분야로 여겨져 왔다. 국제 각 유명 약품 기업들은 거의 모두 알츠하이머라는 요새를 공략하려고 시도했다. 노바티스, 존슨앤드존슨, 바이젠, 릴리, 화이자, 로슈, 머샤동 등은 모두 이 전장에 뛰어들었다. 1998~2015년 사이에만 123종의 알츠하이머 약물이 나왔지만, 그 중 FDA의 승인을 받은 약물은 많지 않았다.
지난 20여년간 각 약품기업은 6000억딸라를 초과하여 AD치료제를 연구개발하는데 투입했는데 320개가 넘는 연구가 림상에 진입한후 실패했으며 그중 40% 이상이 초기림상단계에서 실패했다.알츠하이머병 약물의 개발 성공률은 0.4% 에 불과한 데 비해 암 약물의 개발 성공률은 19% 로 집계됐다.
올해 3월 릴리의 또 다른 약물인 솔라네주맙은 알츠하이머병 실험을 통과하지 못해 개발을 중단했다.
현재 유일한 약물은 질병의 진행을 늦추는 데만 사용될 수 있으며 주로 경중도 단계에 집중되어 있다.중미 양국은 최근 3년 동안 이 분야에서 돌파구를 마련하는 동시에 줄곧 학술적 이의와 미정설의 효과론을 수반해 왔다.
2019년, 중국해양대학, 상해약연구소와 록곡제약이 공동으로 연구개발한 알츠하이머치료신약 9기 1 (감로트나트륨, 코드명: GV-971) 이 출시되자마자 학계와 의약권 지진급의 대란전을 불러왔다.
그의 연구개발선도자 경미옥은 실명으로 고발되고 론문성과가 조작되였다는 질의를 받았고 록곡제약과 그의 창시자 려송도의"보건품옛일"도 폭로되여 9기 1의 진실한 효과, 가격책정, 림상실험수치가 상식에 맞지 않는 등등이 모두 전쟁점으로 되였다.
그러나 11월 2일, 국가약품감독관리국 공식사이트는 소식을 발표하여 알츠하이머병약물 감로터나캡슐의 출시를 조건부로 비준했다고 밝혔다.
조건부 비준이란 무엇인가, 공고에서 국가약품감독국은 신청인에게 상장 후 약리 메커니즘 방면의 연구와 장기 안전성 유효성 연구를 계속 진행하고, 과당의 분석 방법을 완비하며, 제때에 관련 시험 데이터를 제출할 것을 요구한다고 언급하였다.
미국에서 알츠하이머를 치료하는 신약 아두카마 단항의 출시는 9기 1과 거의 같은 시나리오를 들고 있다.
2021년 6월 초 미국 FDA는 알츠하이머의 신약으로 발건 신약 아두카마단항(aducanumab) 승인을 가속화했고, 이는 20년 동안 미국 FDA의 알츠하이머 치료에 대한 공백을 깨뜨렸다.그러나 이 결정은 FDA 외부 전문가 자문위원회의 만장일치 질의를 받았다.11명의 전문가 중 10명은 아두카마 단항의 치료 효과를 입증할 충분한 증거가 없다고 생각했고, 한 명은 불확실하게 던졌다.
FDA의 결정에 항의하기 위해 4명의 과학자가 FDA 전문가위원회에서 물러났고, 어떤 의사는 환자에게 이 약품을 절대 추천하지 않을 것이라고 공개적으로 주장했다.
특히 아두카마 단항 역시 조건부 상장 승인이다.FDA 역시 발건재가 출시된 후 이를 감시하고 임상시험을 계속해 이 약의 치료 효과를 확정할 것을 요구했다.
그러나 2024 년 초 Bojian은 알츠하이머 병 치료제 인 Aduhelm의 개발과 상업화를 중단하고 동일한 과학 메커니즘의 Leqembi 개발에 자원을 비울 것이라고 발표했다.
1000만 환자 집단, 알츠하이머가 우리에게 얼마나 가까운지
발병자는 대부분 로년군체이고 병세주기가 길며 환자에 대한 간호요구가 높기에 알츠하이머증은"긴 작별"이라고도 한다.알츠하이머에 대한 조기 진단은 뇌가 손상되기 전에 치료하는 것이 현재 비교적 효과적인 치료 수단이다.
독일 의사 Alois Alzheimer가 알츠하이머를 처음 발견하고 이름을 지었을 때부터 우리는 거의 100 년 동안 이 병과 함께 살았습니다.오늘날까지 완치는 요원하며, 심지어 의학계에서는 여전히 이 병의 발병 원인을 확정할 수 없다.
더욱 걱정스러운 것은 최근 몇 년 동안 알츠하이머의 젊음 추세가 점점 더 뚜렷해지고 있으며, 중년층은 물론 젊은이들도 이 질병에 걸릴 가능성이 있다는 것이다.
2020년 초 첫'알츠하이머병 환자 가정 생존 상황 조사 연구 보고서'내용에 따르면 2019년까지 우리나라는 1000여만 명의 알츠하이머병 환자가 있으며 전 세계에서 환자 수가 가장 많은 나라로 세계 치매 전체 인구의 약 25% 를 차지한다.2050년에는 우리나라 알츠하이머병 환자 수가 3000만 명을 넘어설 것으로 추정된다.
지난 30년 동안 중국의 알츠하이머 유병률은 크게 증가했다.2000년부터 유병률은 꾸준히 증가하는 추세를 보이고 있으며 2015~2018년 유병률은 1985~1989년의 5배에 달한다.
인간에게 주어진 질병이 잔혹성에 따라 서열화되면 알츠하이머병은 매우 앞자리를 차지해야 한다.
비교적 방대한 환자군의 배후에는 락관적이지 못한 진료상황이 있다.알츠하이머병의 최초 증상은 기억력 저하나 언어 표현 능력 저하로만 나타날 수 있어 노인 집단에서 간과되기 쉽다.병세가 심해짐에 따라 환자는 흔히 일상생활능력이 낮아지고 인지기능장애, 정신행위이상 등 상황이 나타난다.
"류엽도공공위생" 이 이전에 발표한 론문에서 수도의과대학 선무병원 가건평 교수팀이 조사연구한 결과 많은 환자들이 자기가 앓고있는 질병에 대해 익숙하지 못하고 71.37% 의 치매환자가 진료를 받지 않았으며 78.89% 의 환자가 항치매치료를 받지 않았으며 83.91% 의 환자가 집에서 배우자가 돌보았다.이 조사 샘플 중 알츠하이머 환자가 대부분을 차지한다.
알츠하이머의 조기 검사와 돌봄은 줄곧 난제였다. 이 병은 미국에서 암을 제치고 가장 무서운 질병으로 떠올랐지만 임상실험 진전과 환자 기반 인식에서는 암 분야에 크게 뒤처져 있다.현재 알츠하이머에 대해 대중은 인지도가 낮고 진료율이 낮을 뿐만 아니라 치료가 비교적 규범화되지 않아 많은 가정이 3~6개월 후에 뚜렷한 효과가 없기 때문에 약 사용을 중단하는 경우가 많다.
2020년 8월, 국가위생건강위원회 판공청은"치매예방퇴치특색봉사사업방안 모색"을 발부했는데 그중 2022년까지 시범지역 대중들의 치매예방퇴치지식에 대한 인식률을 80% 로 높일것이라고 강조했다.환자의 자기관리, 가정관리, 지역사회관리, 병원관리가 결합된 예방간섭모식을 구축하고 건전히 하여 지역사회 (촌) 로인의 인지기능선별검사률이 80% 에 달한다.
고령사회의 도래는 이미 되돌릴 수 없는 추세이지만, 모든 개체에게 있어서 어떻게 노쇠와 죽음에 직면할 것인가, 특히 개인의 의지로 통제할 수 없는, 무질서한 노쇠와 죽음은 약품기업에 있어서 광활한 블루오션 시장이고, 개체에 있어서 생명의 질에 관계되는"감당할 수 없는 무게"이다.